Úvod

Modely s podílem vyléčených pacientů (cure fraction survival models) jsou speciálním typem modelů analýzy přežití, které předpokládají, že ve sledované skupině jedinců existuje určité procento, u kterých nikdy nenastane sledovaná událost (tj. „vyléčí se“). V takovém případě mluvíme o statisticky vyléčených pacientech (statistically cured), neboť informace o skutečném vyléčení jednotlivců bývají zřídka dostupné. Tyto modely tedy uměle (jedná se čistě o statistické a nikoliv klinické hledisko) rozdělují na základě rizika úmrtí sledované pacienty do dvou skupin, a to na vyléčené (cured) a nevyléčené (bound to die).

Oproti standardním metodám analýzy přežití přinášejí modely s podílem vyléčených pacientů nejen informace o přežití sledované skupiny pacientů (např. medián přežití nevyléčených pacientů), ale také odhad podílu statisticky vyléčených pacientů, jak už ze samotného názvu těchto modelů vyplývá, a navíc umožňují odhadovat vliv vysvětlujících proměnných na tento podíl. Díky tomu může být vývoj onemocnění, zvláště těch onkologických, a trendy v jejich léčbě analyzovány mnohem podrobnějším způsobem. Identifikovat přítomnost statisticky vyléčených pacientů nebývá obtížné, neboť křivka přežití sledované skupiny pacientů, ve které se vyskytuje podíl pacientů s dlouhodobým přežitím, konverguje k nenulové asymptotě (obr. 11.1).

Na druhou stranu aplikace těchto modelů by měla být vždy posouzena v závislosti na konkrétním onemocnění, neboť u diagnóz s vysokou úmrtností nemusí být podíl vyléčených pacientů identifikovatelný. Křivka přežití takové sledované skupiny pacientů konverguje k nulové asymptotě nebo nulové hodnoty dokonce dosáhne. Tato situace může nastat například i v případě, kdy u daného onemocnění můžeme předpokládat podíl vyléčených pacientů, ale stratifikujeme-li přežití dle věku, u starších věkových skupin tomu tak již být nemusí. Problém u modelů s podílem vyléčených pacientů také nastává, poklesne-li výrazně přežití hned po zahájení sledování (nejčastěji od stanovení diagnózy), což se také vyskytuje u skupin starších pacientů některých diagnóz, nebo je-li podíl vyléčených pacientů značně vysoký. Možnou alternativou v takových případech je využití flexibilních parametrických modelů přežití.

Modely s podílem vyléčených pacientů dělíme dle charakteru sledované události (nejčastěji úmrtí) na

1. Standardní modely s podílem vyléčených pacientů. Tyto modely využívají jako cílovou proměnnou celkové pozorované přežití, případně specifické přežití. Jako příklad sledované události v případě standardních modelů uveďme úmrtí dětských pacientů na onkologická onemocnění (neboť jiné příčiny úmrtí bývají u dětí vzácné) nebo také návrat onemocnění u chronických či léčitelných chorob.
2. Populační modely s podílem vyléčených pacientů. Tyto modely modelují relativní přežití. V případě populačních modelů bývá sledovanou událostí výhradně úmrtí a vyléčení pacientů nastává, když se úmrtnost v sledované skupině subjektů vyrovná očekávané mortalitě obecné populace odpovídající sledované skupině pacientů obdobím diagnózy, věkem a pohlavím, případně i dalšími parametry (tj. mortalita spojená s daným onemocněním je rovna nule).
    

Obr.11.1: Přežití skupiny pacientů s podílem statisticky vyléčených pacientů (pacientů s dlouhodobým přežitím).